医患共同决策破解血友病困境，让患者拥有“无界”人生

4月17日是第37个“世界血友病日”，今年的活动主题为“科学防治血友病，让生命不再脆弱”。血友病患者常被称为“玻璃人”，他们由于体内先天性缺乏凝血因子，导致终生面临出血难题，甚至会影响到诸如爬楼梯这类日常活动。对于重型血友病患者，出血会累及全身各处，关节与肌肉出血还会引发关节病变甚至残疾，而内脏、颅内出血则可能致命。

出血、疼痛、关节功能、残疾、治疗压力……这一系列的问题，是几乎每一位血友病患者都要面对的困境。

在今年世界血友病日来临之际，无锡市人民医院的血液科、康复理疗科、影像科、外科、骨科等多学科专家针对目前的血友病患者群体需求，积极践行医患共同决策体系，推动血友病的多学科综合管理模式，让血友病患者拥有“无界”人生。

超60%患者关节出血，预防治疗可大大减少出血概率

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者终身伴有凝血功能障碍。数据显示，中国血友病的发病率约为2.73/100,000[1]，至2021年，登记在册的患者约4万余人。

无锡市人民医院血液科周新教授

无锡市人民医院血液科周新教授介绍，“在我国，血友病患者的治疗经过了无药可治、输注血浆制品时期，现在正处在凝血因子替代疗法以及即将到来的非因子治疗阶段。得益于罕见病保障体系的完善和创新药物的出现，中国血友病防治水平已经取得了巨大的进步，但患者治疗目标及对生活质量的追求也在逐步提高。”

现实中，仍有超过60%的血友病患者存在关节出血问题，33.3%的年轻患者仍患有血友病关节炎[2]，血友病致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残，影响正常的生活和工作能力1。

周新教授表示，“血友病患者常常表现出不同部位、不同程度的出血症状。其临床表现需高度关注，若反复出血不及时治疗，严重者可危及生命。通过不间断的预防治疗、规律性用药，能够大大减少出血的概率。目前儿童血友病按需治疗与预防治疗已被国家医保政策覆盖，但对于血友病成人患者而言，规律性因子替代治疗若可以纳入医保覆盖范围，可以帮助患者从沉重的治疗负担中解脱，减少疾病对生活的限制，为社会创造更多价值。”

减少出血和保护关节是患者预后的核心影响要素

近年来国内外血友病诊疗指南均以“出血预防”和“保护关节”为双重治疗目标[3]，关节健康逐渐引起关注。“双维达标”强调了“减少出血”和“最大程度保护关节”这两大影响血友病患者预后的核心要素的重要意义。

“双维达标”要求患者定期细致检测出血状况和关节健康状况，因为部分微小到不易察觉的关节内部出血（亚临床型出血），仅凭患者自身的感知往往难以辨别，必须依赖专业超声检查技术来准确发现并实时调整治疗目标与方案，助力血友病患者实现更精细化的疾病管控，进而提升整体生活质量。

“血友病性关节病是一个不断进展的过程，每一次的出血（临床出血和亚临床出血）都会导致关节损伤。由此看来，关节损伤不只是‘并发症’，而应作为与出血同等重要的评估指标，贯穿治疗始终。实现‘双维达标’，需要建立血友病医生与患者共同决策体系，定期评估出血程度和关节状态，动态调整诊疗目标和治疗方案，才能帮助患者获得更好的疾病预后，提高患者的护理满意度。” 周新教授强调。

此外，我国血友病治疗尚面临治疗不充分、疗法单一、抑制物管理差等诸多挑战，患者出血风险时刻存在，不得不放弃正常生活和工作，生活质量极为低下。对此，周新教授认为，“面对这些临床需求，一方面创新疗法如非因子治疗在不断突破，可以用更便捷的方式和更少的注射次数，更好地帮助患者控制出血。与此同时，推动中国血友病治疗向前迈进的还有其他因素，比如同质化诊疗和医患共同决策。因为血友病患者面临复杂的生理和社会环境，医患共同决策在目前的阶段尤为重要。”

医患共同决策 实现患者获益最大化

医患共同决策（Shared Decision Making, SDM）是指医生和患者共同进行的医学决策工作。医生充分告知患者备选的不同医疗方案及其利弊，通过与患者共享信息、协作、讨论选择并做出决定，得出最佳的既符合研究证据又满足患者偏好和价值观的医疗决策[4]。

周新教授表示，“血友病治疗方案需要根据患者的具体情况进行动态调整，医患共同决策可以最大化激发患者的治疗意愿，解决临床中未被满足的需求，特别是对于儿童血友病患者，医患共同决策可以有效提升监护人的疾病意识，避免不易察觉的亚临床出血带来的关节损伤。医患共同决策的开展不仅能够提升患者对治疗过程的满意度和依从性，还能减少因信息不对称造成的误解，实现个性化、精准化的治疗，从而提高治疗效果和生活质量”。

基于医患共同决策的治疗理念，无锡市人民医院用信息化技术搭建了血友病系统化管理平台，通过整合患者信息管理、医疗团队协作、远程随访、数据分析等功能，形成闭环式管理。该平台依托由血液科医生、康复治疗师、心理医生、护士等组成的多学科团队，打破了传统诊疗壁垒。针对关节出血患者，血液科医生制定治疗方案，康复科同步介入关节功能恢复训练，心理医生提供情绪疏导，形成了“治疗-康复-心理”一体化服务链。医护人员可实时查看患者数据，进行远程指导。患者可通过手机APP或网页端实时录入病情数据、查询诊疗记录，并接收智能提醒（如凝血因子注射时间、复查安排等），大幅提升了治疗依从性。

“未来，血友病系统化全程管理将朝着更加精准化、智能化、个性化方向发展。下一步将加强国际协作，引入先进技术与管理经验，长远目标是通过大数据人工智能处理结合全国血友病管理网络，实现血友病‘减少出血’和‘关节保护’的核心目标，助力患者回归正常生活。”周新教授说。

无锡市人民医院血友病患者线下活动现场

据了解，今年世界血友病日之际，无锡市人民医院也参与开展了由中国人体健康科技促进会主办的“血友病患者健康素养领航行动”，通过组织血友病患者线下活动，以提升血友病患者及其家属的疾病认知及健康管理水平，以期提升血友病患者的健康素养和生活质量，改善预后，减轻家庭和社会的疾病负担。